国家药监局：针对“成人药儿童用、说明书无儿童剂量”等痛点，推动已上市药品增补儿童用药信息
2026年5月31日，国家药监局发布数据：2025年我国批准儿童用药138个，创历史新高，连续五年增长。新修订的《药品管理法实施条例》首次明确儿童用药市场独占期制度，激发企业研发积极性。针对“成人药儿童用、说明书无儿童剂量”痛点，已有54个药品说明书增补儿童适应证与用法用量。同时启动“星光计划”专项助推儿童肿瘤药物研发。
“剂量靠猜、用药靠掰”——这一长期困扰中国儿科临床的窘境，正被制度性破局所终结。原稿中两组数据最具说服力：儿童新药批准数量从2021年的47个跃升至2025年的138个，五年累计449个；同时，已有54个药品通过增补说明书信息，让“成人药儿童用”有了明确的安全指引。这意味着，过去医生凭经验折算剂量的风险正在系统性地降低。
从政策逻辑看，2025年新修订的《药品管理法实施条例》引入的“市场独占期”制度是关键杠杆。儿童用药研发长期面临“投入高、回报周期长、临床实验难”的困局——儿童受试者招募困难、伦理要求更严、市场规模相对成人药有限。市场独占期通过给予一定期限的排他性保护，让研发企业能够收回成本并获利，这是国际通行的激励手段（如美国的儿科独占权政策）。与此同时，独立审评通道和优先审评（2025年儿童药占优先审评总量的30%）大幅缩短了上市时间，解决了“审评排队”的隐性成本。
值得关注的还有“星光计划”——专门针对儿童肿瘤药物。原稿指出，亚洲和大洋洲儿童肿瘤负担全球最重，中国在区域内排名第二，全球儿童肿瘤疾病负担高居第六。这一专项计划体现了从“普惠性儿童药”向“高临床价值重症药物”的精准聚焦。趋势上，随着235项儿童参与的临床试验（连续三年增长15%-20%）逐步转化，未来3-5年将迎来一波真正的儿童创新药上市潮。
但需警惕一个潜在落差：审批数量与临床可及性之间仍有距离。新药获批后，还需经历医保准入、医院采购、医生处方习惯培养等环节。此外，增补说明书的54个药品多为已上市成人药的“老药新用”，真正的First-in-class儿童创新药尚待突破。下一步，政策应从“审批端激励”延伸至“支付端保障”，例如在医保谈判中对儿童药设置溢价系数，才能真正让好药落到患儿手中。
